Sebetralstat

Zuletzt aktualisiert am: 25.04.2025

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Definition

Sebetralstat ist ein in Erprobung befindlicher oraler Plasma-Kallikrein-Inhibitor für die Akutbehandlung des hereditären Angioödems (HAE).   

Pharmakodynamik (Wirkung)

Sebetralstat wirkt bei der Behandlung des  hereditären Angioödems (HAE), indem es gezielt auf die Kallikrein-Kinin-System (KKS)-Kaskade einwirkt und selektiv das Plasmakallikrein hemmt, das die HAE-Attacken auslöst. Sebetralstat wird oral verabreicht, um HAE-Attacken bei Bedarf zu behandeln, d. h. bereits bei den ersten Anzeichen, bevor sich die HAE-Attacke voll entwickelt. Alle derzeit zugelassenen On-Demand-Behandlungsoptionen erfordern entweder eine intravenöse oder subkutane Verabreichung.

Literatur
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  1. Cohn DM et al. (2025) CRISPR-Based Therapy for Hereditary Angioedema. N Engl J Med 392:458-467.
  2. Longhurst HJ et al. (2024) CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing of KLKB1 for Hereditary Angioedema. N Engl J Med 390:432-441.
  3. Riedl MA et al. (2024) Oral Sebetralstat for On-Demand Treatment of Hereditary Angioedema Attacks. N Engl J Med 391:32-43.

Weiterführende Artikel (1)

Angioödeme hereditäre (Übersicht) ;
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