Evinacumab

Evinacumab ist ein ANGPTL3-Inhibitor (Angiopoietin-like 3-Inhibitor), der über die Reaktivierung von durch ANGPTL3 blockierten Lipoproteinlipasen eine LDL-C Senkung bwirkt, und auf diese Weise ermöglicht über einen neuen zusätzlichen Weg unabhängig von Hemmung der Cholesterinsynthese und von der Funktion des LDLRezeptors das LDL-C zu senken.

Evinacumab ist zugelassen als zusätzliches Medikament (add-on) bei Homozygoger Familiärer Hypercholesterinämie (HoFH). Die HoFH ist eine sehr seltene Form der primären, d.h. erblichen Hypercholesterinämien, bei der die LDL-C Werte extrem überhöht (≤600mg/dl) sind und es daher bereits in früher Kindheit und Jugend ohne Diagnose und medikamentöse Behandlung zu schwerer Atherosklerose und frühzeitig zu schweren kardiovaskulären Ereignissen mit Todesfolge kommt. Die frühzeitige Diagnose und frühzeitige ausreichend starke medikamentöse LDL-C Senkung bereits im Säuglingsalter ist für die Prognose dieser Patienten unabdingbar und von lebenswichtiger Bedeutung.

Evinacumab kann zusätzlich als add-on zur bestehende Standardtherapie mit hochwirksamen Statinen bei max. verträglicher Dosis und PCSK9 Inhibitoren nochmals eine zusätzliche LDL-C Senkung von ca. 40% bei diesen Patienten bewirken.

Der Zusatznutzen des Arzneimittels im Verhältnis zur zweckmäßigen Vergleichstherapie wurde vom GbA bestätigt und das Arzneimittel ist von der GKV erstattungsfähig für die Indikation Homozygote Familiäre Hypercholesterinämie (HoFH).

Seit 15. September 2024 ist Evinacuma in Deutschland leider nichtmehr verfügbar, da die Herstellefirma das sehr teure Medikament während der Erstattungsverhandlungen zurückgezogen hat (Opt-out Verfahren).