Conestat alfa ist ein rekombinanter humaner (rh) C1-Inhibitor, der zur Behandlung von HAE-C1- INH-Attacken entwickelt wurde. Conestat alfa wird durch eine rekombinante DNA-Technologie in den Milchdrüsen transgener Kaninchen produziert.
Conestat alfa
Definition
Wirkungsspektrum
In drei RCT-Studien und einer Open-Label-ExtensionStudie erwies sich Ruconest® beim hereditären Angioödem als hoch wirksam. Unterschiede in der posttranslationalen Glykosylierung resultieren in einer deutlich kürzeren Halbwertszeit, verglichen mit C1-INH aus menschlichem Plasma. Im Oktober 2010 wurde Ruconest® zur Behandlung von Attacken des HAE-C1- INH (Hereditäres Angioödem Typ I) in Europa zugelassen (Zuraw B et al. 2010; Riedl MA et al. 2014; Reshef A et al. 2013; Moldovan D et al. 2012).
Dosierung und Art der Anwendung
Dosierung: Ruconest® ist in Europa für die Anwendung bei Jugendlichen und Erwachsenen und seit 2017 auch für die Selbstadministration zugelassen. Es wird intravenös injiziert. Nach Herstellerangaben erhalten Patienten bis 84 kg KG 50 Einheiten pro kg KG, bei höherem KG 4.200 Einheiten (zwei Ampullen, gelöst in je 14 ml Lösungsmittel).
Unerwünschte Wirkungen
Das Sicherheitsprofil von Ruconest® ist nach den bisherigen Erfahrungen sehr günstig. Die häufigste unerwünschte Wirkung von Ruconest® ist Kopfschmerz. Weil ein gesunder Freiwilliger mit einer nicht angegebenen Kaninchenallergie eine anaphylaktische Reaktion nach Gabe von rh-C1- INH entwickelte, entschied die European Medicines Agency (EMA), dass Ruconest® bei Patienten mit einer bekannten oder vermuteten Kaninchenallergie oder mit positivem IgE gegen Kaninchenallergene aufgrund des Risikos allergischer Reaktionen kontraindiziert ist.
Präparate
Ruconest®
Literatur
- Moldovan D et al. (2012) Efficacy and safety of recombinant human C1-inhibitor for the treatment of attacks of hereditary angioedema: European open-label extension study. Clin Exp Allergy 42:929–935
- Reshef A et al. (2013) Recombinant human C1 inhibitor for the prophylaxis of hereditary angioedema attacks: a pilot study. Allergy 68:118–q24
- Riedl MA et al. (2014) Recombinant human C1-esterase inhibitor relieves symptoms of hereditary angioedema attacks: phase 3, randomized, placebo-controlled trial. Ann Allergy Asthma Immunol 112:163–169.
- Zuraw B et al. (2010) Recombinant human C1-inhibitor for the treatment of acute angioedema attacks in patients with hereditary angioedema. J Allergy Clin Immunol 126:821–827