Sebetralstat ist ein in Erprobung befindlicher oraler Plasma-Kallikrein-Inhibitor für die Akutbehandlung des hereditären Angioödems (HAE).
Sebetralstat
Definition
Pharmakodynamik (Wirkung)
Sebetralstat wirkt bei der Behandlung des hereditären Angioödems (HAE), indem es gezielt auf die Kallikrein-Kinin-System (KKS)-Kaskade einwirkt und selektiv das Plasmakallikrein hemmt, das die HAE-Attacken auslöst. Sebetralstat wird oral verabreicht, um HAE-Attacken bei Bedarf zu behandeln, d. h. bereits bei den ersten Anzeichen, bevor sich die HAE-Attacke voll entwickelt. Alle derzeit zugelassenen On-Demand-Behandlungsoptionen erfordern entweder eine intravenöse oder subkutane Verabreichung.
Literatur
- Cohn DM et al. (2025) CRISPR-Based Therapy for Hereditary Angioedema. N Engl J Med 392:458-467.
- Longhurst HJ et al. (2024) CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing of KLKB1 for Hereditary Angioedema. N Engl J Med 390:432-441.
- Riedl MA et al. (2024) Oral Sebetralstat for On-Demand Treatment of Hereditary Angioedema Attacks. N Engl J Med 391:32-43.